美国达纳-法伯癌症研究所的研究人员在虚拟的第62届美国血液学会（ASH）年会上报告说，在一项2期临床试验中，一种称为axicabtagene ciloleucel（axi-cel）的CAR-T细胞疗法将近80％的晚期非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者体内的癌细胞降低到无法检测的水平。
虽然NHL往往是一种生长缓慢的疾病，但是患者在标准治疗后经常复发，这突显了对新疗法的需求。这些研究人员表示，axi-cel在已复发或对其他药物产生耐药性的临床试验参与者中的有效性特别令人鼓舞。
达纳-法伯癌症研究所的Caron Jacobson博士领导了这项临床试验。他说，“我们对治疗反应的幅度和持久性印象深刻。这种治疗方法对这些疾病的高危患者产生了有意义的影响。我也很早就意识到，与我们在快速增长的淋巴瘤中所看到的相比，它的安全性有多好。”
制作axi-cel的方法为：收集患者体内的一些抵抗疾病的T细胞，并对它们进行基因改造，使之在表面上表达一种专门的受体。这种称为嵌合抗原受体（CAR）的受体使得经过基因改造的T细胞---CAR-T细胞---能够附着在癌细胞上并消灭它们。随后，将这些CAR-T细胞注入患者体内。在以前的大B细胞淋巴瘤患者临床试验中，这种细胞疗法将癌细胞减少到可检测水平以下，在许多患者中实现了“完全缓解”。
在当前这项称为ZUMA-5的临床试验中，这些研究人员在美国多个医疗中心对146名滤泡性淋巴瘤或边缘区淋巴瘤--两种缓慢生长的非霍奇金白血病---患者进行了axi-cel给送。所有参与者尽管之前接受了多种治疗，但是都患有活动性淋巴瘤。
在接受axi-cel治疗平均17.5个月后，92%的临床试验参与者有了客观反应---他们的癌症有了可检测的减少，而且76%的参与者实现了完全缓解。在数据收集的截止日期，62%的接受治疗的患者持续有反应。
几乎所有患者都经历了不良副作用，86%的患者经历了3级或以上的不良事件。7%的患者经历过3级或更高的细胞因子释放综合征，19%的患者经历过3级或更高的神经系统事件。与边缘区淋巴瘤患者相比，滤泡性淋巴瘤患者的反应率略高，不良反应率略低。
Jacobson将于美国东部时间12月5日（周六）下午12:30在“Advancing New Frontiers: Genome Editing & Cellular Therapy”新闻稿上公布这项临床研究的发现。进一步的细节将在美国东部时间12月7日（周一）下午4:30举行的Session 623，Abstract 700上公布。（转载自生物谷 Bioon.com）
参考资料：
1.CAR T-cell therapy found highly effective in patients with high-risk non-Hodgkin lymphoma
https://www.eurekalert.org/pub_releases/2020-12/dci-ctt120320.php
2.A Phase 2 Study of Axicabtagene Ciloleucel (Axi-Cel) in Patients with Relapsed/Refractory (R/R) Indolent Non-Hodgkin Lymphoma (iNHL)
https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper136834.html
